Từ thí nghiệm tế bào đến lâm sàng: vì sao phần lớn hoạt tính không thành thuốc

Nghiên cứu · 8 tháng 9, 2026 · 9 phút đọc
Sơ đồ phễu: số hoạt chất giảm dần từ thí nghiệm tế bào, động vật đến thử nghiệm lâm sàng.
Sơ đồ phễu: số hoạt chất giảm dần từ thí nghiệm tế bào, động vật đến thử nghiệm lâm sàng.

Chỉ khoảng 1 trong 10 thuốc bước vào thử nghiệm lâm sàng được phê duyệt. Với thảo dược, khoảng cách còn lớn hơn vì nồng độ in vitro hiếm khi đạt được ở người.

Tóm tắt nhanh

Hoạt tính trong ống nghiệm là điểm khởi đầu của nghiên cứu, không phải bằng chứng hiệu quả. Nhiều hợp chất tự nhiên cho kết quả ấn tượng in vitro nhưng không đạt nồng độ tương ứng ở người.

Ba câu hỏi nên đặt

Ví dụ

Curcumin, EGCG và resveratrol đều có hoạt tính đa dạng in vitro nhưng sinh khả dụng đường uống thấp, và hiệu quả lâm sàng còn hạn chế.

Đọc chuyên sâu (cơ chế, phương pháp, hạn chế)

Tỉ lệ thành công trong phát triển thuốc

Phân tích hơn 4000 chương trình phát triển cho thấy xác suất đi từ pha 1 đến phê duyệt khoảng 10%. Đây là bối cảnh để đánh giá các tuyên bố từ nghiên cứu sớm.

Tài liệu tham khảo

  1. Hay M, Thomas DW, Craighead JL, Economides C, Rosenthal J. Clinical development success rates for investigational drugs. Nat Biotechnol. 2014;32(1):40–51.

Bài viết khác